來源于：醫藥云端工作室

醫療費用增長是實現醫療服務可及性的重要障礙，隨著醫療支出愈來愈多，國際社會開始追求在提高臨床療效的同時，合理配置和使用衛生資源，有效降低醫療和藥品成本。由此，藥物評價模式從對安全性和有效性的評價，發展到對安全性、有效性、經濟性三位一體的評價模式。

盡管我國藥物經濟學研究處于起步階段，政府有關部門尚未明確藥物衛生經濟學研究與評價規范，但2017年國務院印發的《“十三五”深化醫藥衛生體制改革規劃》首提“探索在基本藥物遴選調整中納入循證醫學和藥物經濟學評價方法”，預示著藥品領域改革不僅向縱深推進，精細化的管理也是重要的發展方向，藥物經濟學評價將成為醫保和藥企的剛需。

微觀藥物經濟學的基本理念和研究領域

1. 什么是藥物經濟學?

藥物經濟學是運用經濟學、流行病學、決策學、統計學等多學科研究方法，識別、測量和比較不同藥物、治療方案及衛生服務項目的成本和社會經濟效果，有效提高醫藥資源配置和利用效率，在有限資源條件下最大限度滿足基本藥品可獲得性的一項評價技術。是衛生經濟學的一個重要分支，被廣泛用于指導國家制定醫保報銷目錄及醫藥衛生政策。

2. 藥物經濟學的主要研究領域？

疾病負擔及疾病經濟負擔；

患者健康相關生活質量及健康效用值測量；

藥物經濟學評價：成本效用分析、成本效果分析、成本效益分析、預算影響分析。

藥物經濟學的廣泛運用及評價方法

1. 藥物經濟學在醫藥衛生領域的主要運用是什么？

降低藥品研發成本：藥品研發是一個投入高、周期長、風險大的過程，利用藥物經濟學原理可以加強醫藥企業對研發資源的利用率，提高醫藥企業的生產效率以及投資回報率，可有效降低藥品研發風險和成本。

管理藥品定價：通過藥物經濟學循證依據進行藥品定價，能夠從藥品的經濟性出發綜合衡量，確定藥品價格變動范圍，指導制定科學合理的基本藥物價格，有利于控制藥品費用的過速增長，澳大利亞、德國、法國等國家均實行以藥物經濟學控制藥品定價的策略。

制定醫保藥品目錄：我國《基本醫療保險藥品目錄》主要是基于臨床專家的經驗和意見推薦制定，具有一定的主觀性；隨著《“十三五”深化醫藥衛生體制改革規劃》出臺，基于藥物經濟學評價證據進行醫保藥品遴選將是我國重要的變革和發展方向。

確定醫療保險支付范圍：我國已基本實現醫保全面覆蓋，但醫?；鹩邢?，確定病種和報銷藥品優先級至關重要，藥物經濟學評價證據是醫保部門決策的主要依據。

2. 藥物經濟學評價方法包括哪些？

評價方法概述：藥物經濟學評價兩大要素是成本和收益。評價核心指標是增量成本效果比（incremental cost effectiveness ratio，ICER），即與對照藥品或方案相比，試驗藥品或方案每多獲得1個單位效果所需的增量成本。

藥物經濟學評價類型大致分為基于臨床研究的評價和基于模型的評價，后者常見；常用研究方法包括4種，最小成本法（cost minimization analysis，CMA） 、成本效益分析（cost benefit analysis，CBA）、成本效果分析（cost effectiveness analysis，CEA）和成本效用分析（cost utility analysis，CUA）。CUA是藥物經濟學評價的金標準；預算影響分析是政府決策的輔助工具。

成本效用分析：將對照和試驗藥品或方案成本均以貨幣形式表示，用質量調整生命年（QALY）表示收益，對成本和收益進行比較，進而進行備選方案經濟性優選的方法。我國采用WHO推薦的1-3倍人均GDP作為經濟性判定閾值。

低于1倍人均GDP，認為十分具有經濟學性；處于1-3倍人均GDP之間，認為經濟性一般；高于3倍人均GDP之間，認為不符合經濟性。

預算影響分析（budget impact analysis，BIA）：由于藥品預算約束，即使是臨床和經濟學效果很好的新藥，也未必能列入醫保報銷目錄，因為衛生部門每年需評價新藥應用后對衛生保健預算的影響。

對于藥企研發新藥，若想得到政府補償，一方面要參考成本效用分析結果，更重要的是要進行藥品預算影響分析。

3. 藥物經濟學評價方法關鍵八大步驟

確定設計：明確研究問題和研究角度，科學選擇對照藥。

成本測量：根據研究角度界定成本測量范圍，注意貼現。

收益測量：根據研究角度界定收益測量范圍，在CUA中收益指標為QALY

評價方法選擇：CMA、CEA、CBA和CUA。

建立分析模型：常用模型有決策樹模型與馬爾科夫模型，急性病常用決策樹模型，慢性病常用馬爾科夫模型。

基線分析：計算ICER。

敏感性分析：對關鍵不確定變量進行不確定性分析。

預算影響分析：根據市場容量和各藥品市場份額測算納入醫保新藥或方案對醫保支出產生的影響。

在我國，采用藥物經濟學評價的市場準入才剛剛起步，不同類型的藥物經濟學證據支持藥物整個生命周期中面臨的不同的實際市場準入問題；應從循證的角度尋找廣泛的市場準入策略；應從藥物經濟性證據角度充分挖掘藥物價值；利用循證證據進行企業和政府的規范、有效溝通，達成共贏。